Le RE(ACT) Discovery Institute - institut unique, à but non lucratif, qui soutient la recherche thérapeutique innovante dans le champ des maladies rares - annonce la volonté de sponsoriser un essai clinique de phase III destiné à des patients pédiatriques souffrant de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique, qui touche uniquement les individus de sexe masculin. Elle se caractérisée par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives dues à l'altération d'une protéine appelée dystrophine qui contribue à maintenir les cellules musculaires intactes. En Europe et en Amérique du Nord, la prévalence de la dystrophie musculaire de Duchenne est d'environ 6 pour 100’000 individus. Au début de l'adolescence, la plupart des garçons atteints de DMD se déplacent en fauteuil roulant, et le décès survient au cours de la troisième ou quatrième décennie de vie.

Fort des résultats très prometteurs de plusieurs études pharmacologiques et d’un essai clinique mené à Jerusalem par le Hadassah Medical Center, le RE(ACT) Discovery Institute travaille à l’élaboration d’un dossier pour soumettre la demande d’un nouvel essai clinique de phase III. L’objectif de l’étude est de repositionner un médicament connu et en commerce depuis plusieurs années, afin de l’utiliser pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Fidèle à son objectif d’être un accélérateur de la recherche dans le champ des maladies rares et grâce à son réseau international, le RE(ACT) Discovery Institute est persuadé que cette étude contribuera à la création d’un traitement pharmacologique novateur qui améliorera concrètement la qualité de vie des patients atteints par la dystrophie musculaire de Duchenne.